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Un proyecto andaluz de investigación sobre leucemia recibe una ayuda de la Fundación Inocente, Inocente

El trabajo, que se desarrolla en el centro granadino Genyo, tiene como objetivo establecer un modelo celular que permitirá identificar nuevos tratamientos para un tipo severo de leucemia

Un proyecto de investigación del Centro Pfizer-Universidad de Granada-Junta de Andalucía de Genómica e Investigación Oncológica, Genyo, cuyo objetivo principal es identificar nuevas estrategias terapéuticas para el tratamiento de pacientes de un tipo de leucemia con un índice de supervivencia bajo, ha recibido una ayuda de 30.000 euros de la Fundación Inocente, Inocente.

La investigación, titulada ‘Desarrollo de modelos humanos de leucemias megaca-rioblásticas agudas infantiles mediante la generación de translocaciones cromosómicas usando el sistema CRISP-Cas9 en células pluripotentes humanas’ y liderada por Verónica Ramos Mejía, del grupo de investigación de Pedro Real Luna, pretende identificar nuevas estrategias terapéuticas mediante el establecimiento de modelos humanos de un tipo de leucemia muy dañina, la Leucemia Megacarioblástica Aguda (AMKL),  a través de un pro-ceso de simulación de adquisición de alteraciones genéticas.

La creación de modelos de la enfermedad permitirá determinar las alteraciones genéticas que presentan los pacientes, así como los mecanismos moleculares que pro-mueven el desarrollo de la leucemia, para identificar dianas terapéuticas que podrán ser validadas por el modelo desarrollado, permitiendo probar nuevos tratamientos y posibles fármacos.

La AMKL es una enfermedad genética compleja que afecta en mayor medida a niños y que se caracteriza por la acumulación de megacarioblastos inmaduros en la medula ósea y trombocitopenial. A grandes rasgos, existen dos subtipos de AMKL pediátricas: las AMKL asociadas a Síndrome de Down (DS AMKL) y las AMKL no asociadas a Síndrome de Down (non-DS AMKL), una forma más agresiva de la leucemia con una mortalidad cercana al 80%, pues presenta una alta resistencia a los regímenes de quimioterapia que funcionan con otros tipos de leucemia.

Las dificultades asociadas al tipo non-DS AMKL – como el hecho de que los niños que la sufren suelan presentar mielofibrosis severa que dificulta la extracción de médula ósea – impiden el desarrollo efectivo de estudios moleculares y celulares de vital impor-tancia para entender el origen de la enfermedad e identificar nuevas dianas terapéuticas. 

Por ello, el proyecto pretende simular la adquisición de las alteraciones genéticas características de este tipo de leucemia en las células madre pluripotentes humanas (hPSC), con la finalidad de establecer modelos humanos de la enfermedad, para lo que se utilizará el sistema de edición génica CRISP-Cas9, que ha permitido reproducir por primera vez en células humanas las translocaciones cromosómicas propias de algunos tipos de cáncer. Este proceso posibilitaría la generación de líneas de hPSCs que contengan las translocaciones cromosómicas propias de este tipo de leucemia. El desarrollo de estas líneas celulares permitirá establecer un modelo celular in vitro del desarrollo de la enfermedad gracias al cual los investigadores podrán identificar nuevas estrategias terapéuticas para tratar a los niños que padecen este tipo severo de leucemia. 

La doctora Verónica Ramos Mejía es investigadora Miguel Servet del grupo de Pe-dro Real Luna en Genyo y ha conseguido una ayuda del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) para la contratación de doctores de acreditada trayectoria investigadora en centros del ámbito del Sistema Nacional de Salud. Es licenciada en Químico Farmacéutico Biólogo y doctora en Bioquímica por la Universidad Nacional Autónoma de México.

La Fundación Inocente, Inocente ha hecho entrega de un total de 210.000€ a siete proyectos de centros españoles de referencia en la investigación en oncología infantil. Esto ha sido posible gracias a las donaciones de los telespectadores de la Gala Inocente 2014 emitida el pasado 27 de diciembre en La 1 de Televisión Española bajo el lema “Una esperanza contra el cáncer”. 

Se trata de una entidad privada de carácter asistencial que tiene como misión prin-cipal ayudar a organizaciones cuyas actividades redunden en el beneficio de la infancia, ya sea mediante proyectos de carácter físico, psíquico o de marginación y exclusión social. La entidad promueve, además, acciones de recaudación y sensibilización sobre problemas que afectan a los más jóvenes.

Investigación básica de gran aplicabilidad clínica

El Centro Pfizer-Universidad de Granada-Junta de Andalucía de Genómica e Investigación Oncológica, Genyo, es un centro de carácter mixto participado por la Consejería de Salud, la Consejería de Economía y Conocimiento, la Universidad de Granada y la compañía farmacéutica Pfizer, concebido como un espacio para la investigación de excelencia sobre la base genética de las enfermedades -entre ellas el cáncer-, así como sobre la influencia de la herencia genética en la respuesta del organismo a determinados fármacos.

Se enmarca en el Programa Andaluz de Investigación en Genética Clínica y Medicina Genómica, uno de los tres programas de investigación en Terapias Avanzadas de la Comunidad Autónoma de Andalucía, junto con el Programa de Investigación en Terapia Celular y Medicina Regenerativa y el de Nanomedicina.

Genyo cuenta con tres grandes áreas de investigación: el Área de Medicina Genómica, concebida como una estructura de producción que engloba a grupos de investigación focalizados en la epidemiología genética de algunos de los principales problemas de salud (cáncer, enfermedades cardiovasculares, diabetes, enfermedades raras, etc.); el Área de Oncología Genómica, que se centra en la investigación del proceso de carcinogénesis; y, por último, el Área de Farmacogenómica, en la que se realizan estudios teniendo en cuenta las características de las secuencias genómicas.